O Zolgensma (onasemnogene abeparvoveque), desenvolvido para tratar a atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara e grave que afeta bebês, causando degeneração muscular e podendo levar à morte precoce. O tratamento consiste em uma dose única que age substituindo o gene defeituoso responsável pela doença, oferecendo chances de melhora significativa na qualidade de vida das crianças.
Por Que o Zolgensma é Tão Caro?
O alto custo do Zolgensma se deve à complexidade de sua produção, baseada em terapia gênica avançada, além dos altos investimentos em pesquisa e desenvolvimento. Nos Estados Unidos, o tratamento chega a custar US 2,1 milhões (cerca de R$10 milhões na cotação atual), mas o SUS conseguiu negociar um valor menor, em torno de R$ 7 milhões por paciente.
Impacto no SUS e Benefícios para os Pacientes
A inclusão do Zolgensma no SUS é um marco para a saúde pública brasileira, pois:
✔️ Salva vidas: A AME é uma doença fatal sem tratamento adequado, e o Zolgensma pode interromper sua progressão.
✔️ Reduz custos a longo prazo: Evita internações frequentes e outros tratamentos paliativos.
✔️ Coloca o Brasil entre os países que oferecem medicina de ponta gratuitamente.
Como Será a Distribuição?
O medicamento será disponibilizado para pacientes diagnosticados precocemente, preferencialmente bebês ainda assintomáticos ou com sintomas iniciais. A seleção será feita por critérios clínicos rigorosos, e o tratamento será aplicado em centros de referência especializados.
Desafios e Críticas
Apesar do benefício inquestionável, especialistas alertam para os custos elevados e a necessidade de garantir sustentabilidade financeira ao SUS. Outra preocupação é a agilidade no diagnóstico, já que o tratamento é mais eficaz quando aplicado precocemente.
(Fonte: Ministério da Saúde, Agência Nacional de Vigilância Sanitária – Anvisa)